Agenția britanică pentru medicamente, MHRA, a autorizat luni, 19 octombrie, Redemplo, un tratament cu plozasiran destinat adulților cu sindrom de chilomicronemie familială. Autorizația privește reducerea trigliceridelor din sânge, în asociere cu o dietă săracă în grăsimi. Decizia pentru Regatul Unit a fost anunțată de autoritate luni seară, după acordarea autorizației în aceeași zi.
Afecțiunea, cunoscută prin abrevierea FCS, este o boală ereditară rară, asociată cu niveluri foarte mari ale trigliceridelor în sânge. Potrivit Agenției Europene pentru Medicamente, acumularea acestor grăsimi în diferite părți ale organismului poate provoca dureri abdominale, depozite de grăsime sub piele și pancreatită, adică inflamația pancreasului.
Evaluarea tratamentului
Plozasiran reduce producerea apolipoproteinei C3, o proteină fabricată în ficat care încetinește descompunerea grăsimilor. Schema autorizată descrisă de MHRA prevede o injecție subcutanată de 25 de miligrame o dată la trei luni. Administrarea de către pacient sau îngrijitor este posibilă după instruire.
Evaluarea europeană descrie un studiu principal cu 75 de adulți cu FCS. Toți au urmat o dietă controlată, iar participanții au primit plozasiran sau placebo. După zece luni, reducerea mediană a trigliceridelor a fost de aproximativ 80% în grupul tratat, față de 17% cu placebo. Mediana arată că jumătate dintre pacienți au avut o reducere cel puțin egală cu valoarea respectivă.
EMA consemnează și episoadele de pancreatită acută: două evenimente la doi participanți tratați cu Redemplo, comparativ cu șapte evenimente la cinci participanți care au primit placebo. Documentația europeană precizează că efectul asupra trigliceridelor a fost observat atât la persoane cu diagnostic confirmat genetic, cât și la cele diagnosticate clinic.
Hiperglicemia, adică o creștere a zahărului din sânge, este reacția adversă cea mai frecventă enumerată de MHRA și poate afecta mai mult de o persoană din zece. Printre celelalte reacții comune se află durerea de cap, greața și reacțiile la locul injectării.
O decizie britanică, după autorizarea europeană
Autorizația britanică a fost acordată companiei Arrowhead Pharmaceuticals Ireland Limited prin International Recognition Procedure, ruta B, cu EMA drept autoritate de referință. MHRA arată că informațiile pentru profesioniști și prospectul vor fi publicate pe platforma sa pentru produse medicamentoase.
Procedura internațională permite folosirea evaluării realizate deja de o autoritate de reglementare acceptată de Regatul Unit. Ghidul MHRA prevede prezentarea dovezii aprobării și a rapoartelor complete de evaluare. Agenția britanică efectuează propria analiză țintită și păstrează competența de a aproba sau refuza cererea dacă dovezile științifice sunt insuficiente. Recunoașterea nu elimină această evaluare națională a dosarului depus de solicitant.
În Uniunea Europeană, Redemplo are autorizație din 19 iunie 2026, potrivit EMA. Aceasta este o decizie anterioară celei britanice anunțate luni. În evidența europeană, medicamentul este supus monitorizării suplimentare, iar datele despre utilizare și reacțiile adverse suspectate sunt evaluate în continuare.